SMA Europe oraz Fundacja SMA informują, że Komitet do Spraw Wyrobów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA) wydał zalecenie, aby nusinersen został dopuszczony do stosowania w leczeniu chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni bez względu na postać choroby.

Opinia CHMP będzie stanowić podstawę dla decyzji Komisji Europejskiej o wprowadzeniu nusinersenu do obrotu. Komisja Europejska zwykle wydaje decyzje w ciągu trzech miesięcy.

Marie-Christine Ouillade, Prezydent SMA Europe, powiedziała:

Ta rekomendacja CHMP jest pierwszym krokiem w kierunku leczenia SMA. Aby mogła stanowić sukces, każda narodowa organizacja członkowska SMA Europe podejmie działalność rzeczniczą wobec lokalnych władz, aby przyspieszyć dostępność nusinersenu dla chorych i jego refundację we wszystkich państwach Europy, oraz wspierać szerokie dopuszczenie do stosowania u wszystkich osób z SMA.

Na poziomie krajowym dostępność leku będzie zależeć od szeregu czynników, takich jak zakres rejestracyjny, zakres refundacji, zakres ubezpieczenia zdrowotnego oraz gotowość szpitali do prowadzenia terapii nusinersenem..

Nusinersen, opracowany przez Ionis Pharmaceuticals and Biogen, jest pierwszym lekiem działającym na genetyczną przyczynę rdzeniowego zaniku mięśni. Jest to oligonukleotyd antysensowy modyfikujący gen SMN2 tak, aby zwiększyć ilość produkowanego przezeń pełnowartościowego białka SMN.

Źródło: fsma.pl