Choroideremia to dziedziczna choroba, powodującą stopniową utratę wzroku. Chorujący na choroideremię cierpią na postępujący zanik nabłonka barwnikowego i naczyń krwionośnych naczyniówki.

Terapii genowej poddano 14 pacjentów w Wielkiej Brytanii oraz 18 chorych leczonych w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Niemczech. Terapia ta może w tym schorzeniu powstrzymać utratę wzroku, a u niektórych pacjentów nawet poprawić ostrość widzenia. Leczenie polega na wstrzyknięciu do siatkówki prawidłowego genu, którego brakuje ludziom cierpiącym na choroideremię.

Terapia genowa w 2017 r. ma zostać wypróbowana na kolejnej grupie chorych. Jeśli się potwierdzi, że jest skuteczna i bezpieczna, w ciągu 2-3 lat będzie stosowana w okulistyce.

Przy użyciu genów mają być leczone również jedne z najczęściej występujących poważnych schorzeń oczu, takie jak zwyrodnienie siatkówki oraz zwyrodnienie plamki żółtej.

źródło: www.niepelnosprawni.pl