Spersonalizowana szczepionka przeciwnowotworowa, w której wykorzystano wynalazek naukowców z UW. Znajduje się aktualnie na etapie badań klinicznych. Polski wynalazek doceniono także za granicą – był jednym z kandydatów do Nagrody Europejskiego Wynalazcy 2018.
W Paryżu odbył się finał Nagród Europejskiego Wynalazcy 2018. Celem imprezy jest uhonorowanie twórców najlepszych rozwiązań, które znacząco poprawiły jakość życia bądź mają szansę to zrobić. Do nagród w kategorii „Badania” nominowani byli również Polacy: Jacek Jemielity, Joanna Kowalska, Edward Darżynkiewicz i ich zespół badawczy z Uniwersytetu Warszawskiego.
Jak tłumaczą w rozmowie z PAP badacze, wynalazek, który otrzymał nominację do nagrody przyznawanej przez Europejski Urząd Patentowy. Technika polegająca na subtelnej modyfikacji informacyjnego RNA (mRNA).
Jest to rozwiązanie alternatywne wobec wprowadzania zmian w DNA. Proces kosztowny, trudny i ryzykowny.
„Można powiedzieć, że mRNA jest +przepisem+ na białko: gen w naszych komórkach. Przepisywany jest właśnie na informacyjne RNA” – wyjaśnia w rozmowie z PAP Edward Darżynkiewicz. Na podstawie informacji zakodowanych w mRNA powstają w naszym organizmie konkretne białka, niezbędne do jego funkcjonowania.
Niestety, w stanie naturalnym mRNA jest cząsteczką zbyt nietrwałą, żeby zastosować ją w terapiach.
„Nasz wynalazek polega na tym, że przez subtelną chemiczną modyfikację bardzo niewielkiego fragmentu udało się zwiększyć czas życia takiego mRNA, +wyłamując zęby+ enzymom odpowiedzialnym za jego degradację” – opowiada Darżynkiewicz.
Jak dodaje, odkryta technika zaczyna znajdować już konkretne zastosowania – pod koniec zeszłego roku rozpoczęto badania kliniczne nad opartą na odkryciu polskich uczonych spersonalizowaną szczepionką przeciw nowotworom. „Oznacza to, że w tej chwili badania kliniczne (nad lekami na nowotwory – przyp. PAP) można oderwać od danego typu nowotworów i w tych samych badaniach klinicznych można próbować leczyć pacjentów, którzy cierpią na różne ich typy” – podkreśla Darżynkiewicz.
Jaka jest zasada działania odkrycia Polaków? „Prawda jest taka, że nie odkryliśmy +szczepionki na raka+, my tylko znaleźliśmy sposób na stabilizację mRNA” – zaznacza Joanna Kowalska.
Jak tłumaczy w rozmowie z PAP, szczepionki nowotworowe oparte są na wykorzystaniu komórek dendrytycznych. Chodzi tutaj o komórki będą ważną częścią układu odpornościowego – odgrywają one kluczową rolę w pobudzaniu limfocytów, czyli komórek wychodzących w skład układu odpornościowego.
„Terapia polega na tym, że do komórek dendretyczncych, które znajdują się w ciele pacjenta, dostarczamy (zmodyfikowane) mRNA – opowiada Kowalska. – Tam, na podstawie przepisu zawartego w RNA, syntezowane są białka będące antygenami. Zadaniem tych antygenów jest aktywacja naszego układu odpornościowego tak, żeby niszczył on komórki w naszym organizmie, które posiadającą ten antygen”.
„Zanim takie RNA zsyntetyzujemy, musimy oczywiście wiedzieć, jaki antygen jest charakterystyczny dla nowotworu pacjenta” – zaznacza badaczka.
„Po zidentyfikowaniu białek, które odróżniają chore komórki od zdrowych, możemy zaprojektować cząsteczkę RNA, która umożliwi nam aktywację i szkolenie układu odpornościowego tak, aby organizm pacjenta sam znalazł i zniszczył komórki nowotworowe” – tłumaczy.
Po rozpoczęciu europejskiego procesu patentowego w 2008 roku, zespół nawiązał współpracę z firmą BioNTech z Uniwersytetu w Moguncji (Niemcy), która specjalizuje się w terapiach genowych. Wstępne badania kliniczne z zastosowaniem odkrycia Polaków rozpoczęły się dwa lata później.
Kolejnym krokiem było rozpoczęcie przez BioNTech udzielania licencji na stabilną technologię mRNA największym firmom farmaceutycznym, w tym francuskiemu Sanofi S.A. (w 2015 r.) oraz Genentech Inc. (2016 r.).
W lipcu 2017 roku BioNTech opublikował rezultaty pierwszych prób z udziałem ludzi nad spersonalizowaną szczepionką przeciwnowotworową opartą na mRNA i wykorzystującą kapy, które opracował prof. Jemielity i jego zespół. U 8 z 13 uczestników badania, u których dochodziło do regularnych nawrotów czerniaka, stwierdzono brak obecności komórek rakowych w trakcie 23 miesięcy badania. U jednej z pozostałych pięciu osób, u których rozwinęły się nowe guzy, zaobserwowano natomiast zmniejszenie się nowotworu.
Jak oceniają Polacy, etap badań klinicznych może potrwać co najmniej 2-3 lata.
„Trzeba jednak wziąć pod uwagę, że żadna terapia oparta na RNA nie została jeszcze dopuszczona do użycia – w związku z tym czas ten może być jeszcze dłuższy” – dodaje Edward Darżynkiewicz.
autor: Katarzyna Florencka
Źródło: www.naukawpolsce.pap.pl
